把“基因剪刀”安全送進體內(nèi) 新技術有效性獲得動物實驗驗證

，首次在動物體內(nèi)清除了潛伏在三叉神經(jīng)節(jié)內(nèi)的單純皰疹病毒(HSV)，有望用基因療法治愈病毒性角膜炎。

新技術有效性獲得動物實驗驗證

基因編輯技術發(fā)展至今已有近30年的歷史

，為從根本層面上解決疾病成因提供了可能性。要能實現(xiàn)精確的基因編輯以達到治療效果，不僅需要合適的基因編輯工具，更需要高效且瞬時的遞送技術，將工具準確地引導至作用靶點，以確保治療的安全性和有效性。

“目前，相對于基因編輯工具的快速進化

，遞送技術的發(fā)展卻極其緩慢而困難。”蔡宇伽表示，他們研發(fā)出全球首創(chuàng)的基因治療遞送載體——類病毒體-mRNA(VLP-mRNA)。作為一種慢病毒載體，它可以高效感染幾乎所有的細胞，而其中的非病毒成分mRNA又具備瞬時表達的特點。該技術解決了對體細胞進行基因編輯治療的最大技術瓶頸——遞送技術，有望打通基因編輯體內(nèi)治療的最后一公里。

HSV的唯一自然宿主就是人類

。因此，HSV在人群中的感染極為普遍，至今仍是尚未被攻克的醫(yī)學難題。HSV根據(jù)抗原特性不同可分為HSV-1和HSV-2兩種血清型，若眼角膜被HSV-1感染，會引起皰疹性基質(zhì)性角膜炎(HSK)，成為導致感染性失明的首要原因。

部分病毒性角膜炎患者能通過接受移植恢復角膜透明，但移植后容易復發(fā)

。在全球范圍內(nèi)，估計每年有150萬個角膜HSV復發(fā)案例，至少造成4萬人失明。如何在保證安全的基礎上，直接降解病毒的基因組，甚至從根源上“剔”除潛伏的HSV，就成了亟待解決的問題。

HSV-1在角膜上皮原發(fā)性感染并生產(chǎn)復制后

，會沿逆行方向通過眼神經(jīng)到達三叉神經(jīng)節(jié)。在那里，它們建立了一個病毒貯庫