銳正基因ART001：基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯的技術(shù)突破

，它不僅可以用于罕見病也可以用于難治的常見病;生產(chǎn)工藝和成本方面，它無(wú)需病毒和細(xì)胞，所有組分均可大規(guī)模工業(yè)化合成，不存在由于價(jià)格昂貴導(dǎo)致患者無(wú)法負(fù)擔(dān)的情況;療效和醫(yī)療費(fèi)用方面，它具備一次用藥即可徹底停止疾病進(jìn)展甚至治愈疾病的潛力，大大便利患者的同時(shí)，可以在總醫(yī)療費(fèi)用上為患者和醫(yī)保大幅節(jié)省開支。

這些巨大的優(yōu)勢(shì)使得基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯成為全球最具市場(chǎng)和技術(shù)潛力的創(chuàng)新制藥領(lǐng)域之一

。在這個(gè)領(lǐng)域，目前全球尚未有產(chǎn)品上市。即使在素以創(chuàng)新療法開發(fā)領(lǐng)先聞名的美國(guó)，目前也只有三家公司獲得臨床試驗(yàn)許可，這其中便包括銳正基因。

近日

，銳正基因自主研發(fā)的針對(duì)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(ATTR)的產(chǎn)品ART001近日美國(guó)IND申請(qǐng)通過(guò)，成為中國(guó)第一個(gè)獲美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可的基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物。

非病毒載體的體內(nèi)基因編輯領(lǐng)域具備巨大潛力的同時(shí)

，也有非常高的技術(shù)和轉(zhuǎn)化門檻。銳正基因創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："此次獲得FDA臨床試驗(yàn)許可和前期已獲得的中國(guó)臨床試驗(yàn)許可，均是對(duì)銳正基因的創(chuàng)新能力、技術(shù)實(shí)力和全球競(jìng)爭(zhēng)力的一種肯定。多年來(lái)，在化藥、抗體、ADC