榮澤生物集團(tuán)全球首款遺傳性心肌病體內(nèi)基因療法獲批FDA孤兒藥認(rèn)定

。堿基編輯器(BEs)是當(dāng)前最安全

、有效的基因編輯工具，與CRISPR-Cas9基因編輯相比

，堿基編輯介導(dǎo)的單堿基編輯不涉及DNA雙鏈斷裂

。

該療法采用單堿基因編輯工具BEs

，以編碼SCN5α基因（心臟鈉通道α亞基）為靶點(diǎn)，提出一種全面的靶點(diǎn)可編輯性篩選策略

。本項(xiàng)目研究結(jié)果表明，該療法在體內(nèi)基因修正率高達(dá)99.20%

，可完全糾正心律失常的表型；單次治療即可完全清除突變mRNA，從而根本性阻斷致病基因帶來(lái)的表型改變

。

榮澤生物集團(tuán)創(chuàng)始人陳相波博士表示，“RZ-g001BE藥物管線采用的堿基編輯器技術(shù)展現(xiàn)出驚人的療效和安全性

，這為長(zhǎng)QT綜合征患者的臨床治愈帶來(lái)新的曙光和希望

！榮澤生物RZ-g001BE注射液是全球首個(gè)獲得美國(guó)FDA孤兒藥認(rèn)定的心肌病堿基編輯療法，讓全世界見(jiàn)證了中國(guó)在醫(yī)藥領(lǐng)域的創(chuàng)新能力

。這將有力加速全球堿基編輯技術(shù)在重大疾病領(lǐng)域的應(yīng)用發(fā)展，為遺傳性心肌病等重大疾病提供可治愈的的中國(guó)方案

。我們期待該療法能夠盡快使全球患者受益

。”

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